過去，國外創新藥進入中國市場需要經過較長的時間周期，有的創新藥在國外上市多年后才得以獲批引入中國。隨著中國藥品審評審批制度改革不斷深化，優先審評審批政策持續完善和落實，新藥審批流程大幅提速，促使在中國獲批上市的創新藥物數量持續攀升，進一步豐富了患者及家庭的治療選擇，吸引了越來越多的創新企業積極投入本土研發，加速“全球新”創新藥的上市進程，臨床需求的民生痛點正在逐步化解。

聚焦本土臨床需求，高價值創新藥讓患者早獲益

今年年初，《“十四五”醫藥工業發展規劃》正式發布，加快創新驅動發展轉型，構筑國際競爭新優勢，健全醫藥供應保障體系，更好地滿足人民群眾多元化、多層次的健康需求，已經成為推動醫藥產業高質量發展的重要動力。在此背景下，無論是“走出去”還是“引進來”，強化關鍵核心技術，推進高價值創新藥的產業化與應用，中國創新藥聚焦臨床價值的發展導向已經愈發清晰。

然而，當前在臨床使用端依然缺少符合創新藥特點的績效考核指標、臨床合理用藥指南，加上受到知識產權、醫保支付管理、藥事服務能力等因素限制，部分創新藥在獲批上市以及納入醫保支付之后，依然無法充分享受到高價值創新藥的價值認可。

全國人大代表、貝達藥業董事長丁列明在“兩會”期間公開指出，創新藥的監管不僅需要進一步提高藥品審評與臨床需求程度之間的關聯度，還需要在此基礎上建立與醫保談判和醫療機構臨床使用的緊密銜接機制，使廣大患者能夠盡快分享到科技發展成果，滿足未被滿足的臨床需求，更加充分地挖掘“臨床價值”潛力。

中國醫藥產業從模仿到跟隨再到并跑，走過了一條艱辛的發展道路。如今，雖然面對前所未有的國際化機遇，但在積極“出海”開拓國際市場的同時，圍繞“中國未被滿足的臨床需求”這一根本出發點，用高質量、高科技含量、高臨床價值的創新藥物讓患者盡早獲益，從中國走出全球創新藥正在得到產業重視。

全國政協委員、紅杉中國創始及執行合伙人沈南鵬認為，我國的新藥研發主要通過“跟”“改”“買”等路徑，集中在已發現已驗證、研發失敗率低的跟隨創新層面，雖不失為一種解決藥物可及性的合理模式，但容易出現相同靶點藥物扎堆，研發資金投入產出效率低等不足；為了讓患者從無藥可治到有藥可治，再到有藥可選，需要更好實現新藥研發和解決臨床需求的共同進步。

聚焦本土臨床需求，以心腦血管疾病、慢性呼吸系統疾病、糖尿病、腫瘤、慢性腎病等為代表的慢性非傳染性疾病，依然是中國最具挑戰的生命健康威脅，醫療負擔不容忽視；此外，杜氏肌營養不良（DMD）、肝豆狀核變性、脊髓小腦性共濟失調等罕見病，同樣引發著廣泛關注。

有別于傳統“中國新”創新藥的模仿式研發，First-in-class“全球新”創新藥的精髓就在于全新的作用機制與靶點。琺博進（中國）總經理鐘黎蘊華曾經告訴記者，為患者謀幸福，填補未被滿足的醫療需求，“全球新”藥物研發必須從源頭進行基礎研究和臨床轉化，這是高價值醫藥創新的頂級標準。

行業普遍認為，新時期提高“全球新”創新藥的可及性，需要資源與政策有規劃地支持開發創新機制與靶點、創新化合物與生物藥基礎研究、完善平臺技術、加大知識產權保護等，使患者更早更快地獲得有效治療，這必將是行業邁向高質量發展的核心升級方向。

國際化加速融合，“中國首發”承諾不改初心

將開創性的科學突破與患者的臨床需求緊密結合，以全球視野推動創新轉化，讓更多的“全球新”創新藥物在中國率先獲批，進而讓中國患者早于全球其它國家受益于First-in-class原創新藥，使患者不再需要等待1類新藥在其他國家和地區獲批和使用多年之后才能惠及民生，已經逐漸成為在中國踐行創新的領先企業的高價值目標。

事實上，中國早于全球其它國家地區率先批準First-in-class原創新藥已有先例。2018年12月17日，國家藥品監督管理局宣布，由琺博進（中國）研發的國家1類創新藥、全球首個口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑(HIF-PHI)——羅沙司他膠囊（商品名：愛瑞卓），獲批用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎臟病(CKD)引起的貧血。

事實上，中國早于全球其它國家地區率先批準First-in-class原創新藥已有先例。2018年12月17日，國家藥品監督管理局宣布，由琺博進（中國）研發的國家1類創新藥、全球首個口服低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑(HIF-PHI)——羅沙司他膠囊（商品名：愛瑞卓），獲批用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎臟病(CKD)引起的貧血。

First-in-class原創新藥在中國實現“首發”，讓中國患者率先受益于“諾獎”機制的創新成果，印證了中國藥品審評審批能力已經達到國際水平，增強了中國醫藥產業高質量創新發展的信心；加速了中國醫藥產業生態與全球創新資源互動，從而讓“全球新藥中國首發”越來越頻繁地出現在本土企業和跨國藥企新時期創新研發戰略之中。

近年來，阿斯利康、羅氏、賽諾菲、勃林格殷格翰等跨國企業紛紛加大在中國的研發投入，九價HPV疫苗、特應性皮炎治療藥物度普利尤單抗、肺癌靶向藥奧希替尼等進口藥物以“閃電”速度獲批上市；海南博鰲、粵港澳大灣區“特許藥械”使用政策，也為全球創新藥物“引進來”打開了窗口。

截至目前已有多家跨國藥企明確提出“全球新藥中國首發”的戰略，并積極推進項目落地。以羅氏為例，公司自主研發的用于治療血液罕見病陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥的C5補體抑制劑——Crovalimab，正在中國進行Ⅲ期臨床試驗，去年7月該藥被國家藥監局授予“突破性療法認定”，有望在中國實現全球首發。

（來源：醫藥經濟報）